在全球范围内增强CRISPR/Cas9平台的力量

通过ERS授权的CRISPR专利组合(被称为CVC组合)最多 全面收集基本的CRISPR/Cas9基因编辑平台的专有权利。 在Emmanuelle Charpentier和Jennifer Doudna的诺贝尔奖工作基础上,ERS对全球范围内越来越多的已发布和待批的专利申请进行了非排他性许可,这些领域不包括直接用作人类治疗。

什么是CRISPR/Cas9?

CRISPR/Cas9是精确修改基因序列以及控制和检测基因表达的有力工具。 “CRISPR”是指簇状有规律间隔的短回文重复。

CRISPR平台技术利用一个由蛋白质Cas9组成的分子复合物,加上一个或多个引导RNA,可以定向到所需的DNA序列。

CRISPR是如何被使用的?

CRISPR分子复合物在活细胞中的任何所需位置与基因组结合。
通过这种方法,研究人员将CRISPR作为一个 “分子文字处理器 “来专门改变目标位点的DNA序列(DNA删除、插入或替换),改变目标位点的调控,或用标记物标记位点。

基因编辑

  • 通过NHEJ进行双链断裂修复,即基因被Cas9切断,然后通过容易出错的非同源末端连接进行修复
  • 碱基编辑,在这种情况下,催化受损的Cas9与核碱基脱氨酶融合,可以将一个碱基转化为另一个碱基,而不切断DNA
  • 通过HDR进行双链断裂修复,即基因被Cas9切割,然后在有修复模板DNA的情况下通过同源定向修复进行精确修复
  • Prime editing,即催化受损的Cas9与反转录酶相融合,使用扩展的引导RNA作为修复模板进行精确的基因修饰

基因调节

  • 激活 (CRISPRa) 催化不活跃的Cas9与转录激活结构域融合在一起,向上调节基因表达
  • 基因抑制 (CRISPRi) 催化不活跃的Cas9与转录抑制结构域相融合,可下调基因表达

基因标签

  • 诊断和成像:催化不活跃的Cas9与flourophore融合,可识别目标序列的存在和位置

菌种创建

  • 可以创建新的菌种,用于研究、食品、纺织品和制造